أعلن فريق بحثي من معهد بحوث علم الأدوية للأنظمة الحية بجامعة بيلغورود الوطنية للبحوث عن نجاح اختبار عقار جديد يعتمد على ناقل فيروسي مرتبط بالغدية لعلاج اعتلالات الديسفيرلين، وهي مجموعة نادرة من أمراض ضمور العضلات.

ما هو اعتلال الديسفيرلين؟

اعتلالات الديسفيرلين هي أمراض نادرة تصيب العضلات، تتميز بضعف وضمور مجموعات عضلية مختلفة، وقد تؤدي إلى الإعاقة الكاملة. تصيب هذه الحالة حوالي سبعة من كل مليون مولود جديد، وغالبًا ما تبدأ الأعراض بشكل خفي، مما يجعل التشخيص المبكر تحديًا كبيرًا.

تقنية العلاج الجديدة

وفقًا للبروفيسور ميخائيل كوركين، رئيس فريق البحث، يعتمد الدواء على فيروس مرتبط بالغدة يحمل نسخة محسّنة من جين الديسفيرلين تحت سيطرة مادة موجهة خاصة بالعضلات.

الهدف الأساسي للعلاج هو تعزيز إنتاج بروتين الديسفيرلين.

تمكن الباحثون من تجاوز عيوب النظائر المرتبطة بموانع استخدام الدواء التقليدي.

نتائج الاختبار

أظهرت التجارب التي أُجريت على الفئران التي تعاني من نقص الديسفيرلين نتائج واعدة، حيث لوحظ:

تحسن كبير في الأداء البدني.

زيادة واضحة في التعبير الجيني للديسفيرلين.

آفاق مستقبلية

أكد علماء جامعة بيلغورود أن النتائج الحالية تمثل خطوة مهمة نحو تطوير عقار فعال لعلاج اعتلالات الديسفيرلين. وتعد هذه النتائج مؤشرًا إيجابيًا لتصحيح الأداء العضلي لدى المرضى الذين يعانون من هذه الحالة النادرة، ما قد يمهد الطريق لتحسين جودة حياتهم.

أهمية البحث

هذا الإنجاز يعكس التقدم المستمر في مجال الطب الجيني وعلاج الأمراض النادرة، ويعزز الأمل في توفير علاجات فعالة لاضطرابات كانت تُعد حتى وقت قريب بلا حلول طبية ملموسة.

للمزيد تابع

خليجيون نيوز على: فيسبوك | إكس | يوتيوب | إنستغرام | تيك توك